Вчора мені зателефонувала свекруха. Вона не зовсім знає, чим я займаюся, але має туманне уявлення, з яким я працюю група, яка прагне зрозуміти і в кінцевому підсумку запобігти хворобі Альцгеймера.

Вона почула по радіо, що хтось розробив ліки від хвороби Альцгеймера. Це мало щось робити з автомобілями на під’їзді і уряд США фінансував це. Вона була і задоволена, і полегшена, і запропонувала мені зараз зосередити свою увагу на інших захворюваннях мозку, які потрібно вилікувати.

Потім вона надіслала мені посилання на радіоінтерв'ю, приурочене до публікації досліджень у Nature's Журнал «Наукові звіти», ЗМІ про дослідження, як радіоінтерв'ю, яке почула моя свекруха, було дуже схвильоване.

Це сповістило нас про елегантний набір експериментів, заснованих на технологіях медичного центру Фліндерс, які створили вакцини -кандидати проти хвороби Альцгеймера, які, отже, можуть забезпечити лікування деменції. За словами одного з авторів дослідження, до ефективної вакцини може бути лише кілька років.

Вакцини, випробувані на тваринних моделях хвороби Альцгеймера та в тканині мозку людини, показали високу чутливість до обох мішеней у кожному контексті. Це дійсно хороша новина, і ці сполуки слід якомога швидше переправляти до лінії розробки ліків.

Але перш ніж ми будемо занадто схвильовані, варто відзначити, що на кожні 5,000 10,000-XNUMX XNUMX сполук, які потрапляють у конвеєри розробки, буде затверджено лише один препарат для використання у пацієнтів, орієнтовна вартість 2.6 млрд. доларів США.

Зокрема, при хворобі Альцгеймера 244 сполуки були досліджені в 413 клінічних випробуваннях у період з 2002 по 2012 р схвалено лише один новий препарат для тимчасового полегшення симптомів захворювання. Це успіх у 0.4%.

Деякі факти про хворобу Альцгеймера та деменцію

Лікарі описують деменцію як явище, при якому переживає людина труднощі в різних сферах мислення. Це трапляється, наприклад, коли проблеми з плануванням, запам’ятовуванням, зосередженням або навігацією стають настільки серйозними, що здоров’я або здатність людини жити самостійно ставляться під загрозу.

У людей старше 65 років найчастіше причиною деменції (близько 70%) є хвороба Альцгеймера. Старший вік є найбільшим фактором ризику хвороби Альцгеймера; кожен десятий чоловік у віці від 60 до 70 років та три з десяти у віці від 80 років відповідають клінічним критеріям захворювання.

Хвороба Альцгеймера названа на честь Алоїз Альцгеймер, який у 1906 р. провів посмертне розслідування жінки, яка померла з деменцією. Використовуючи барвники для фарбування клітин мозку, він спостерігав дві аномальні патологічні характеристики - "бляшки" і "клубки" - поширювані по всьому мозку.

Вузли та бляшки, характерні для хвороби Альцгеймера, є метою більшості методів лікування, що розробляються. Галерея зображень NIH / Flickr, CC BYЦі бляшки та клубочки залишаються об’єктами сучасних досліджень. У 21 столітті, як відомо, бляшки складаються з фрагментів білка, званого бета-амілоїд, а клубки відомі як білки тау.

Зі збільшенням середнього віку людей у ​​розвинених країнах зростає і кількість людей з хворобою Альцгеймера. Великою надзвичайною ситуацією є те, що без проривного лікування кількість люди, які живуть з деменцією в Австралії до 900,000 року очікується майже 2050 XNUMX.

Зі зростанням населення ця проблема стає ще більшою, і передбачуваний соціальний та економічний тягар вважається катастрофічним. Отже, федеральний уряд США зараз зобов’язується 991 млн доларів США на рік для дослідження та лікування хвороби Альцгеймера та деменції.

Уряд Австралії взяв на себе зобов'язання 4 мільйони доларів на рік протягом наступних п’яти років подолати цю ж проблему.

Розробка вакцин у всьому світі

Існує досі ніякого лікування при хворобі Альцгеймера. Основною стратегією лікування за останні 30 років було намагання зменшити симптоми втрати пам’яті та дезорієнтації замінити деякі хімічні речовини мозку, які називаються нейромедіаторами, які втрачаються у міру прогресування захворювання.

Як і дослідження, опубліковане цього тижня, ми шукаємо фармакологічних проривів, розробляючи ліки, які заважають накопиченню будь-яких амілоїд or білки тау, або обидва. Одним із способів досягти цього є використання активної вакцини для стимулювання імунної системи атакувати амілоїд або тау. Крім того, штучні антитіла проти амілоїду або тау можна регулярно вводити за допомогою інфузій. Це відоме як пасивна вакцина.

По крайней мере, 14 програми розробки вакцин націлювання на тау наразі триває. Для амілоїду, щонайменше 18 програм вакцинації почалися або були завершені та не вдалися.

Також розробляються інші, не вакцинні засоби проти амілоїду та тау. Наприклад, ліки можуть бути спрямовані на виведення амілоїду або тау або щоб припинити їх утворення по-перше.

Є й інші хороші новини, які свідчать про те, що ми наближаємось до лікування хвороби Альцгеймера. Нещодавній повторний аналіз даних деяких великих, але невдалих клінічних випробувань амілоїдної вакцини соланезумаб показали сприятливі ефекти у підгрупі пацієнтів.

Ще одна амілоїдна вакцина, адуканумаб, нещодавно було показано як для виведення амілоїду, так і для поліпшення мислення у людей з легкою хворобою Альцгеймера. Обидві ці вакцини досліджуються в Австралії, і люди, які хотіли б дізнатися більше про них, можуть звернутися до свого лікаря або наші науково -дослідні лабораторії.

Очевидно, що чим більше ударів по воротах, тим краще. Успіхи в розробці наркотиків у людей є дуже болючими. За оцінками фармацевтичної промисловості, на розробку нового препарату потрібно, принаймні, 10-15 років.

Незважаючи на пропозиції свекрухи, я все-таки прийшла на роботу сьогодні. Хоча я сподіваюся, що ці нові вакцини ефективні, існує велика ймовірність, що вони не встигнуть досягти своєї мети у живих людей, або вони потраплять у ціль, але при цьому роблять людей хворими з інших причин. А може, ціль взагалі неправильна. Тож ще не час зосередитися на іншому.

про автора

Пол Маруфф, професор, Інститут нейронауки та психічного здоров'я Флорі

Ця стаття була спочатку опублікована на Бесіда. Читати оригінал статті.

Суміжні книги

at InnerSelf Market і Amazon